{"id":23485,"date":"2015-12-17T18:20:05","date_gmt":"2015-12-17T17:20:05","guid":{"rendered":"http:\/\/www.fedaiisf.it\/?p=23485"},"modified":"2015-12-17T18:20:05","modified_gmt":"2015-12-17T17:20:05","slug":"farmaci-orfani-attaccarli-significa-offendere-i-malati-rari","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/farmaci-orfani-attaccarli-significa-offendere-i-malati-rari\/","title":{"rendered":"Orphan Drugs, attacking them means offending rare disease patients"},"content":{"rendered":"

Troppo cari! Ma quanto vale una vita? E\u00a0quanto costa una invalidit\u00e0 permanente? I\u00a0farmaci orfani non costano nemmeno \u2018troppo rispetto al costo di altri paesi”.\u00a0I Farmaci Orfani per\u00f2 costano troppo per l\u2019Italia.\u00a0<\/strong>Siamo proprio sicuri che a far sballare in banco \u00e8 quel 5% della spesa farmaceutica, che si traduce in meno dell\u20191% della spesa sanitaria nazionale? Oppure \u00e8 la solita vecchia soluzioni di togliere a chi ha meno forza contrattuale per garantire la sopravvivenza agli altri \u2013 sprechi e corruzione inclusa?\u00a0Questa deriva economicista, che guarda addirittura ai singoli budget prima che alla spesa complessiva, non pu\u00f2 essere accettata, non dobbiamo abituarci perch\u00e9 quando la compatibilit\u00e0 economica supera l\u2019importanza della vita si perde il riferimento prioritario e diventa poi impossibile porre un limite.<\/em><\/p>\n

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OMAR – Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli, 16 Dicembre 2015<\/span><\/a><\/dd>\n<\/dl>\n
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Rappresentano circa il\u00a0 5% della spesa farmaceutica complessiva e meno dell\u20191% della spesa sanitaria<\/strong><\/p>\n

\"\"Roma\u00a0 – Negli ultimi anni si \u00e8 parlato molto di Farmaci Orfani<\/a>, un tema che, come dice la Sen. Bianconi nella \u2018Lettera al direttore<\/a><\/span>\u2019 pubblicata ieri sul Sole 24 ore Sanit\u00e0, \u00e8 stato quasi sempre affrontato sui tavoli degli addetti ai lavori. Il tema in effetti \u00e8 piuttosto tecnico, per parlarne occorre avere ben presente come funzionano i diversi meccanismi di spesa farmaceutica nel nostro paese, in modo particolare per quanto riguarda la farmaceutica ospedaliera. Al di fuori di questi tavoli, ma non di rado anche all\u2019interno, si sentono affermazioni poco precise che offendono i malati rari e le loro famiglie. Una tra tutte la costante affermazione che i farmaci orfani costano troppo<\/strong>.<\/p>\n

Ma troppo rispetto a cosa? Proviamo ad analizzare le possibili risposte:<\/p>\n

1) Costa troppo rispetto al beneficio che produce<\/strong>
\nPer definizione un farmaco orfano porta una terapia in grado di salvare o migliorare significativamente la vita per persone affette da malattie rare altrimenti prive di cura. Senza quello specifico farmaco i pazienti sono destinati alla morte, a gravi e spesso progressive invalidit\u00e0 e a fortissime sofferenze. A quei pazienti nessuno potr\u00e0 dire \u201cquesto farmaco costa molto, prendi l\u2019altro, che costa meno ed \u00e8 efficace allo stesso modo\u201d, come invece viene fatto per la gestione di altre patologie. Attaccare un farmaco orfano significa dire \u201cQuesto farmaco costa troppo in proporzione al valore della tua vita o della tua sofferenza\u201d<\/strong>. Quanto vale una vita? Quando costa al sistema sanitario una invalidit\u00e0 grave? E quanto vale la sofferenza? Difficile dare una risposta netta queste domande, ma diverso \u00e8 il discorso se ci si domanda quanto costa una invalidit\u00e0 permanente: qui precisi calcoli potrebbero essere fatti, eppure non contano. Non contano perch\u00e9 il costo dell\u2019invalidit\u00e0 viene sostenuto dal sistema sociale e sanitario insieme, mentre il costo del farmaco impatta sul budget della farmaceutica: due budget diversi che non si parlano tra loro. Non conta che ogni volta che si spende per un farmaco orfano si risparmia in ricoveri, interventi chirurgici, protesi, sedie a rotelle, assistenza 24 ore su 24. Perch\u00e9 quello \u00e8, appunto, un altro budget.
\nEppure, anche se volessimo ridurre tutto a una sola questione di budget della spesa farmaceutica, l\u2019affermazione rispetto al costo eccessivo non regge: gli orfani rappresentano appena il 5% della spesa complessiva per farmaci.<\/strong><\/p>\n

2\"\") E\u2019 negativo o troppo basso il rapporto tra efficacia e costo<\/strong>
\nSe cos\u00ec fosse in Europa sarebbero tutti dei folli: negli altri paesi europei gli stessi farmaci sono mediamente pi\u00f9 cari che da noi, eppure vengono usati. E\u2019 di circa un mese fa la dichiarazione di direttore Generale di Aifa, Luca Pani che spiega come i meccanismi adottati dall\u2019agenzia abbiamo portato a \u201cprezzi mediamente inferiori del 20% rispetto ad altri Paesi europei\u201d. Dunque, a parit\u00e0 di efficacia, il nostro costo \u00e8 inferiore: il rapporto efficacia \/costo \u00e8 comunque migliore che altrove<\/strong>. E cos\u00ec anche questa risposta cade, e cadendo svela che i farmaci orfani non costano nemmeno \u2018troppo rispetto al costo di altri paesi\u201d.<\/p>\n

3) I Farmaci Orfani costano troppo per l\u2019Italia<\/strong>
\nForse \u00e8 questo il solo \u2018troppo\u2019 che regge.\u00a0 Da capire se sia un \u2018troppo\u2019 rispetto alle possibilit\u00e0 economiche o rispetto alla volont\u00e0 di spesa. Sar\u00e0 proprio vero che l\u2019Italia non pu\u00f2 permettersi di curare persone che fino ad oggi non avevano terapia e per le quali, fino all\u2019avvento di questi farmaci, non si \u00e8 speso nulla?<\/strong> Siamo proprio sicuri che a far sballare in banco \u00e8 quel 5% della spesa farmaceutica, che si traduce in meno dell\u20191% della spesa sanitaria nazionale? Oppure \u00e8 la solita vecchia soluzioni di togliere a chi ha meno forza contrattuale per garantire la sopravvivenza agli altri \u2013 sprechi e corruzione inclusa?<\/p>\n

Lo straordinario sistema universalistico che la Legge 833 del 1978 ha voluto donare agli Italiani e che tanti ci invidiano non pu\u00f2 piegarsi a questo. Questa deriva economicista, che guarda addirittura ai singoli budget prima che alla spesa complessiva, non pu\u00f2 essere accettata, non dobbiamo abituarci perch\u00e9 quando la compatibilit\u00e0 economica supera l\u2019importanza della vita si perde il riferimento prioritario e diventa poi impossibile porre un limite. Oggi sarebbero i malati rari a pagarne le conseguenze, domani qualsiasi paziente potrebbe essere a rischio di vedersi negata la cura. OMAR combatter\u00e0 questa battaglia a fianco della Senatrice Bianconi e di chiunque vorr\u00e0 impegnarsi al suo fianco.<\/strong><\/p>\n

Sen. Bianconi: \u201cGi\u00f9 le mani dai farmaci orfani\u201d<\/span><\/h2>\n

Riproponiamo la Lettera al direttore<\/span><\/a> pubblicata ieri sul Sole 24 ore Sanit\u00e0<\/strong><\/p>\n

Osservatorio Malattie Rare condivide le ragioni della Senatrice: ecco perch\u00e9\u00a0<\/a><\/strong><\/p>\n

\"\"Egregio direttore,
\nla ringrazio per l\u2019ospitalit\u00e0 accordata per trattare di un argomento che spesso \u00e8 oggetto di convegni, quasi sempre per addetti ai lavori, ma di cui si parla pochissimo. Mi riferisco alle rare diseases<\/a>, definite tali in quanto la loro prevalenza non supera una soglia stabilita, che nell\u2019Unione europea \u00e8 fissata allo 0,05% della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone.<\/strong><\/p>\n

Si tratta di pazienti che ricevono tardivamente la diagnosi e quando arriva, non sempre esistono farmaci che per queste patologie vengono definiti \u201corfani\u201d<\/strong> in grado di curare o migliorare la loro vita. Nella maggioranza dei casi esiste un solo rimedio e nessun\u2019altra alternativa terapeutica. A mancare sono poi le campagne informative, che riguardano anche gli operatori sanitari. Raramente un medico pu\u00f2 essersi imbattuto in queste patologie e cos\u00ec, spessissimo, pazienti e famiglie sono costretti peregrinare alla ricerca di un centro di riferimento e di un professionista che li prenda in carico, per tutta la vita. Oggi il numero di malattie rare conosciuto e diagnosticato oscilla tra 7mila e 8mila<\/strong>. Solo in Italia, fonte rete Orphanet, figurano due milioni di malati, il 70% dei quali bambini in et\u00e0 pediatrica<\/strong>. Eppure per la prevenzione non servono soldi, visto che l\u201980% delle malattie rare sono di origine genetica. Serve tanta ricerca e questa pu\u00f2 farla chi poi materialmente costruisce il farmaco. Ma la ricerca sugli orfani \u00e8 costosa, con le multinazionali che vi prestano scarsa attenzione per il minor ritorno economico che pu\u00f2 derivarne. Un quadro decisamente depresso che, incredibile a dirsi, qualcuno vorrebbe mortificare ancora di pi\u00f9 applicando il sistema del pay back ospedaliero proprio ai farmaci orfani. Dal 2012, a valer dal 2013, in Italia \u00e8 in vigore un meccanismo definito appunto pay back che impone alle case farmaceutiche di farsi carico del 50% di sforamento della spesa farmaceutica ospedaliera<\/strong>.<\/p>\n

Il tetto di spesa, fissato al 3,5% del finanziamento pubblico del Servizio sanitario nazionale, viene suddiviso per ciascuna azienda cui \u00e8 assegnato un determinato budget. Il provvedimento in questione, grazie anche a un emendamento presentato dalla sottoscritta e inserito nella legge 7 agosto 2012 numero 135, esclude i farmaci orfani dal ripiano degli sforamenti<\/strong>. L\u2019emendamento tutela innanzitutto i pazienti, che sono la vera priorit\u00e0, ma anche le aziende produttrici: coinvolgerle nel pay back significherebbe esporle a esborsi economici insostenibili, con il rischio concreto di non investire pi\u00f9 nelle terapie.<\/p>\n

In questi anni tra l\u2019altro, come confermato dall\u2019Osservatorio sperimentazioni cliniche dell\u2019Associazione italiana del farmaco (Aifa), l\u2019esclusione dal pay back ha contribuito a creare un clima incentivante per il settore degli orfani<\/strong>, con gli investimenti in ricerca passati da un 8,2% sul totale sperimentazioni cliniche nel 2010, al 20,1% nel 2014. \u00c8 per questi malati, dunque, che va tenuta alta l\u2019attenzione e fare in modo che tale principio non venga mai messo in discussione<\/strong>, solo per assecondare i \u201cmal di pancia\u201d di qualche major farmaceutica<\/strong>, interessata a includere gli orfani nei pay back per motivi di convenienza. Una dinamica che non vorremmo e non potremmo in nessun modo tollerare. Una battaglia di civilt\u00e0 che dobbiamo a chi \u00e8 meno fortunato di noi. In ballo c\u2019\u00e8 quella solidariet\u00e0, figlia del principio universalistico della sanit\u00e0 italiana, che non solo supporta tutti ma che non deve lasciare indietro nessuno.Come parlamentare monitorer\u00f2 affinch\u00e9 nella \u201cRiforma del pay back\u201d, gi\u00e0 annunciata dal Governo, non finiscano norme pericolose a discapito dei farmaci orfani<\/strong>. Invito, allo stesso tempo, case farmaceutiche impegnate nei settori dei farmaci orfani e delle malattie rare e le associazioni dei pazienti, a far sentire la propria voce in maniera preventiva: meglio non correre rischi, vista la posta in gioco. Una volta scongiurato il pericolo, verr\u00e0 il tempo delle analisi pi\u00f9 approfondite. \u00c8 evidente che ci sia bisogno di un ambito nuovo in cui dibattere, concretamente, la policy futura delle malattie rare e di conseguenza dei farmaci orfani.<\/p>\n

Laura Bianconi<\/strong>
\nvicepresidente in Senato, Gruppo Area popolare (NcdUdc)<\/strong><\/p>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Troppo cari! Ma quanto vale una vita? E\u00a0quanto costa una invalidit\u00e0 permanente? I\u00a0farmaci orfani non costano nemmeno \u2018troppo rispetto al costo di altri paesi”.\u00a0I Farmaci Orfani per\u00f2 costano troppo per l\u2019Italia.\u00a0Siamo proprio sicuri che a far sballare in banco \u00e8 quel 5% della spesa farmaceutica, che si traduce in meno dell\u20191% della spesa sanitaria nazionale? …<\/p>","protected":false},"author":4,"featured_media":23488,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[29,26],"class_list":["post-23485","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-notizie","tag-prezzo-farmaci","tag-spesa-farmaceutica"],"amp_enabled":true,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23485","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23485"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23485\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/23488"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23485"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23485"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23485"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}