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Visto che partono con l\u2019essere indicate per una malattia rara e finiscono poi per essere autorizzate alla cura di altre patologie, che a volte rare non sono. E poi fanno stropicciare le mani agli investitori finanziari. Le aziende che investono in \u00aborphan drug\u00bb sono infatti 5 volte pi\u00f9 redditizie delle altre e hanno titoli in borsa pi\u00f9 alti del 15%, rivela uno studio delle Universit\u00e0 di Bangor e di Liverpool.<\/p>\n
Ad aprire la strada agli investimenti nella ricerca di farmaci orfani \u00e8 stato l\u2019Orphan drugs act staunitense del 1983, seguito poi dal Regolamento europeo n.141 del 2000. Provvedimenti senza i quali le imprese non si sarebbero avventurate nel rischioso e costoso percorso che porta alla scoperta di un farmaco destinato a curare malattie che, per rientrare nella definizione di \u00abrare\u00bb, non devono contare pi\u00f9 di 5 casi ogni 10mila persone (in Italia i malati rari si stima siano tra i 450 e i 650mila). E allora via a credito d\u2019imposta del 50% sui costi per la ricerca, iter velocizzato per la costosissima sperimentazione clinica e incentivi post-marketing.<\/p>\n
Come i dieci anni di esclusiva sul mercato che, aggiunti al brevetto, azzerano la concorrenza. Gli effetti si sono subito visti, come confermano i numeri sciorinati dal Presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi. \u00abSono 209 le designazioni di farmaci orfani nel 2016, quasi triplicate nell\u2019arco di dieci anni. E in Italia una sperimentazione su quattro autorizzate nel 2015 \u00e8 nelle malattie rare. Risultati che confermano l\u2019impegno nella ricerca dell\u2019industria\u00bb. Si, ma a quale prezzo? \u00abIl nostro studio \u2013spiega senza mezzi termini il professore di farmacoeconomia della Bangor University, Dyfring Hughes- conferma che le aziende fanno profitti eccessivi fissando prezzi molto alti per le terapie delle malattie rare\u00bb.<\/p>\n
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E gli esempi che fornisce rendono bene l\u2019idea. Il Kalydeco per la fibrosi cistica, approvato in Italia per 9 specifiche mutazioni genetiche, costa in Gran Bretagna 14 mila sterline (16mila euro) al mese. Tra i 10 farmaci pi\u00f9 costosi al mondo c\u2019\u00e8 il Soliris, che di sterline ne costa ben 340 mila (pi\u00f9 di 380 mila euro) ed \u00e8 indicato per due malattie rare, l\u2019emoglobinuria parossistica notturna e la sindrome emolitico uremica atipica. Un medicinale che ha generato un fatturato di oltre 6 miliardi di dollari negli ultimi 8 anni e che in Italia costa tra i 4600 e i 7500 euro a fiala. Una escalation che per il Professor Hughes \u00abva ben al di l\u00e0 della prevedibile attesa di prezzi pi\u00f9 alti del normale\u00bb. E che pu\u00f2 essere fermata \u00abcambiando la politica degli incentivi e distinguendo tra farmaci veramente orfani e quelli utilizzabili per varie malattie\u00bb.<\/p>\n
Nel frattempo, come mostra l\u2019Orphan drug report 2016 di Evaluate pharma, il mercato vola e raggiunger\u00e0 i 182 miliardi di dollari nel 2022, marciando al ritmo del pi\u00f9 11,7% l\u2019anno.<\/p>\n
\u00abL\u2019importante \u00e8 che lo sviluppo dei nuovi farmaci sia realmente indirizzato al bisogno dei pazienti, che abbiamo l\u2019impressioni non siano sempre ben individuati, visto che spesso mancano i registri dei pazienti affetti dalle singole malattie rare\u00bb, afferma la neo-presidente di Uniamo, Tommasina Iorno. Che poi ammette: \u00abCome associazioni dei malati rari non abbiamo mai affrontato il problema del caro-prezzi\u00bb. Una svista alla quale sar\u00e0 bene riparare presto.<\/p>\n