Esistono oggi metodi statistici in grado di mettere in relazione i dati a livello individuale provenienti da studi clinici randomizzati e controllati (RCT) e le informazioni sulla distribuzione dei fattori di rischio in una popolazione target. Il loro utilizzo consente di adattare i risultati dei trial alle popolazioni di pazienti, assumendo che vi sia una sufficiente sovrapposizione tra lo studio clinico e la popolazione target per sostenere tali inferenze.<\/p>\n Tuttavia, come sottolineano gli Autori, i fattori di rischio negli studi clinici e nei database sanitari elettronici sono acquisiti e misurati in condizioni e con modalit\u00e0 sostanzialmente differenti. Uno studio clinico<\/dfn><\/a> randomizzato e controllato valuta in modo sistematico e dettagliato una grande mole di informazioni e caratteristiche di base, mentre i dati ottenuti nel corso di trattamenti di routine sono spesso acquisiti nell\u2019urgenza di fornire ai pazienti le cure di cui hanno bisogno. Una possibile conseguenza \u00e8 che i profili dei fattori di rischio di popolazioni identiche risultino erroneamente diversi (e viceversa) – un problema che pu\u00f2 compromettere la precisione dei metodi per la riponderazione dei risultati degli RCT.<\/p>\n \u00c8 necessario quindi allineare le misurazioni tra queste due sfere di dati, sovrapponendo le informazioni disponibili e concentrando poi l\u2019attenzione sui pazienti di cui si conoscano sia i dati dei fattori di rischio provenienti dagli RCT, sia i dati provenienti dai registri sanitari elettronici. Con un duplice vantaggio: da una parte, il perfezionamento degli algoritmi utilizzati per la misurazione dei fattori di rischio nei database sanitari; dall\u2019altra, la possibilit\u00e0 di rivalutare in modo pi\u00f9 accurato i risultati degli studi. Inoltre, le banche dati elettroniche, se validate direttamente utilizzando i dati degli studi clinici, possono essere impiegate per seguire i partecipanti a uno studio e acquisire i risultati a lungo termine anche dopo la conclusione del trial.<\/p>\n Infine, sulla base dei dati sanitari elettronici, attraverso studi comparativi di efficacia e di sicurezza, possono essere verificate, in alcune circostanze, indicazioni aggiuntive rispetto a quelle incluse nell’etichetta iniziale del farmaco, una possibilit\u00e0 gi\u00e0 al vaglio della Food and Drug Administration (FDA).<\/p>\n Per favorire queste buone pratiche, gli Autori suggeriscono che l\u2019acquisizione delle informazioni che riguardano i partecipanti allo studio, contenute nei database sanitari elettronici, divenga parte integrante delle sperimentazioni cliniche. Un tale cambiamento consentirebbe una migliore applicazione dei risultati degli RCT alla popolazione target. Tutto ci\u00f2, senza gravare di oneri e costi aggiuntivi i ricercatori che conducono studi clinici standard, visto che le informazioni di routine raccolte nelle banche dati elettroniche sono prontamente disponibili nella maggior parte delle situazioni pratiche.<\/p>\n Naturalmente, chi si arruola deve fornire il consenso alla condivisione dei dati, ma l’esperienza insegna che i pazienti sono molto pi\u00f9 disposti a farlo di quanto si possa supporre, se ci\u00f2 consente di migliorare le cure per altri.<\/p>\n D\u2019altra parte, valorizzare quanto possibile le conoscenze che emergono dal coinvolgimento dei pazienti nelle sperimentazioni cliniche, garantendo al contempo il massimo beneficio e il minor rischio per tutti coloro che sono affetti dalla stessa patologia, \u00e8 una responsabilit\u00e0 etica che accomuna ricercatori e clinici, nell\u2019interesse primario dei pazienti, chiamati dal nuovo Regolamento europeo sulla sperimentazione clinica 536\/2014 (in vigore da ottobre 2018), a una crescente centralit\u00e0 nei processi che li riguardano.<\/p>\n Mario Melazzini<\/em><\/p>\n AIFA –\u00a006\/04\/2017<\/p>\n [1]<\/a> M. Najafzadeh e S. Schneeweiss, From Trial to Target Populations \u2014 Calibrating Real-World Data, in http:\/\/www.nejm.org\/doi\/pdf\/10.1056\/NEJMp1614720<\/a>, 30 marzo 2017<\/em><\/p>\n<\/div>\n [2]<\/a> Division of Pharmacoepidemiology and Pharmacoeconomics, Department of Medicine, Brigham and Women\u2019s Hospital<\/dfn><\/a> and Harvard Medical School, Boston<\/em><\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Rendere omogenei e intercomunicanti i dati provenienti dalle sperimentazioni cliniche e quelli registrati nei database sanitari \u00e8 fondamentale per valorizzare al meglio gli sforzi della ricerca e migliorare il rapporto beneficio\/rischio dei trattamenti clinici. 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Gli outcome<\/em> di molti trattamenti \u2013 scrivono gli Autori \u2013 dipendono dai fattori di rischio del paziente: quelli con un rischio elevato di ictus, ad esempio, possono trarre maggiori benefici dalla terapia anticoagulante rispetto a quelli con un rischio pi\u00f9 basso. In molti casi, quindi, non \u00e8 chiaro fino a che punto i risultati di studi clinici condotti su popolazioni selezionate siano applicabili a pazienti con profili differenti di fattori di rischio: un\u2019incertezza che costringe i medici a decidere sulla base di complesse generalizzazioni.<\/p>\n