![\"Risultati](\"http:\/\/slideplayer.it\/571493\/1\/images\/10\/RICERCA+PRECLINICA+E+FARMACI+BIOTEC.jpg\")
Sono le motivazioni che ben conosciamo che scoraggiano, ad esempio, la ricerca profit e gli investimenti dell\u2019industria nel campo delle malattie rare. E che dunque impongono il ripensamento dei meccanismi di finanziamento della ricerca, abbracciando nuove partnership pubblico-privato in sinergia con il terzo settore e il volontariato, in quello che \u00e8 l\u2019approccio della \u201cventure philanthropy<\/em>\u201d.<\/p>\nParliamo di una modalit\u00e0 anglosassone di investimento \u201cmisto\u201d, il cui obiettivo \u00e8 una finalit\u00e0 sociale, recentemente introdotta anche in Italia per l\u2019erogazione di servizi assistenziali e che noi orgogliosamente ricordiamo soprattutto per l\u2019iter di approvazione del farmaco Strimvelis, prima terapia genica per una grave malattia rara (ADA-SCID, deficit di adenosina deaminasi). A ben pensare la venture philanthropy ricalca in qualche modo il modello della medicina traslazionale, l\u2019ambito biomedico in cui l\u2019interconnessione multi-disciplinare \u00e8 la chiave per arrivare a risposte di salute concrete: dal laboratorio, al letto del paziente, al dialogo con la comunit\u00e0 (\u201cfrom bench to bedside<\/em>\u201d). Entrambe hanno lo stesso identico obiettivo: ottenere ritorni in termini \u201cumani\u201d anzich\u00e9 di profitto.<\/p>\n Il caso Strimvelis racconta tutto questo e getta le basi per un modello di collaborazione profit\/non-profit da consolidare e applicare, soprattutto nell\u2019ambito dello sviluppo di nuove terapie orfane. Un successo tutto italiano, dovuto alla stretta collaborazione tra una fondazione filantropica no profit, un istituto di ricerca e cura a carattere scientifico, l\u2019agenzia regolatoria e una azienda\u00a0 farmaceutica, che si sono integrate in una alleanza strategica per velocizzare il percorso di sperimentazione e tradurre i risultati della ricerca nella pratica clinica, a totale beneficio dei pazienti.<\/p>\n Esempi simili sono per fortuna rintracciabili anche in altre aree terapeutiche e un\u2019interessante revision<\/a> pubblicata il mese scorso sul New England Journal of Medicine1<\/sup><\/a> passa in rassegna alcuni importanti traguardi raggiunti oltreoceano.<\/p>\n Il primo grande risultato \u00e8 quello ottenuto con il disegno e lo sviluppo di ivacaftor (Kalydeco), farmaco a designazione orfana per il trattamento della fibrosi cistica, disponibile gi\u00e0 da alcuni anni anche in Italia e frutto della stretta sinergia fra le differenti anime della ricerca su indicate, ma anche di specifici programmi di assistenza ai pazienti che ne hanno permesso l\u2019accesso, visti gli ingenti costi.<\/p>\n In ultimo, per il diabete mellito di tipo 1, questo approccio multidisciplinare e a \u201cpi\u00f9 mani\u201d ha favorito la disponibilit\u00e0 dei farmaci da parte delle aziende per le sperimentazioni sui pazienti e soprattutto la condivisione dei dati e dei risultati anche in presenza di fallimenti, che solo grazie alla rete instauratasi sono stati proficuamente ritarati con esito positivo e tempi pi\u00f9 ristretti, a vantaggio non solo dei malati ma di tutta la comunit\u00e0 scientifica.<\/p>\n Questi esempi di applicazione della venture philanthropy<\/em> hanno in comune un preciso meccanismo dove ogni elemento dell\u2019ingranaggio riveste un ruolo univoco e fondamentale per far muovere la macchina della ricerca e colmare cos\u00ec il gap tra fase preclinica e trials avanzati. E\u2019 l\u2019auspicato superamento della logica a silos che penalizza il progresso se ogni attore persegue i propri obiettivi in modo autonomo e individuale.<\/p>\n E\u2019 interessante leggere con occhio critico la tabella a corredo dell\u2019articolo del NEJM che racconta visivamente come ogni componente di questo grande insieme abbia al centro una sola variabile sempre in comune: il paziente. Protagonista del suo percorso di salute nonch\u00e9 fruitore finale, coinvolto dal principio ed educato responsabilmente come attore consapevole del programma di sviluppo delle terapie per lui pensate, risorsa attiva e preziosa di una medicina della persona per la persona.<\/p>\n 1) Academic, Foundation, and Industry Collaboration in Finding New Therapies Bonnie W. Ramsey, M.D., Gerald T. Nepom, M.D., Ph.D., and Sagar Lonial, M.D. N Engl J Med 2017; 376:1762-1769May 4, 2017<\/p>\n![\"Risultati](\"https:\/\/image.slidesharecdn.com\/gddistedtorphy-141130184446-conversion-gate01\/95\/the-changing-pharma-rd-model-gddis-leaders-summit-ted-torphy-cso-head-external-innovation-research-excellence-advance-technologies-janssen-rd-21-638.jpg?cb=1417374337\")
La revisione analizza poi il caso delle terapie per il mieloma multiplo che grazie alla collaborazione fra ricercatori, aziende, agenzie regolatorie e gli stessi pazienti ha portato all\u2019approvazione di ben nove nuove molecole in quindici anni.<\/p>\n