{"id":43304,"date":"2019-05-26T10:19:40","date_gmt":"2019-05-26T08:19:40","guid":{"rendered":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/?p=43304"},"modified":"2019-05-26T10:19:40","modified_gmt":"2019-05-26T08:19:40","slug":"zolgensma-per-la-sma-il-farmaco-piu-caro-al-mondo-215-milioni-di-dollari","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/zolgensma-per-la-sma-il-farmaco-piu-caro-al-mondo-215-milioni-di-dollari\/","title":{"rendered":"Zolgensma for SMA: the most expensive drug in the world, 2.15 million dollars"},"content":{"rendered":"

AveXis, una societ\u00e0 Novartis, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Zolgensma \u00ae<\/sup> (onasemnogene abeparvovec-xioi) per il trattamento di pazienti pediatrici di et\u00e0 inferiore a 2 anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) con mutazioni bi-alleliche nel gene del motoneurone 1 di sopravvivenza<\/i> ( SMN1<\/i> ).<\/span><\/p>\n

Zolgensma \u00e8 progettato per affrontare la causa genetica della SMA fornendo una copia funzionale del gene \"\"<\/a>SMN umano per arrestare la progressione della malattia attraverso l’espressione di proteine \u200b\u200bSMN sostenute con una singola infusione endovenosa (IV).<\/span> Zolgensma \u00e8 la prima e unica terapia genica approvata dalla FDA per il trattamento della SMA, compresi quelli che sono pre-sintomatici alla diagnosi.<\/span><\/p>\n

Zolgensma rappresenta il primo terapeutico approvato in una piattaforma proprietaria per il trattamento di malattie rare e monogeniche che utilizzano la terapia genica.<\/span> La terapia \u00e8 anche soggetta a revisione normativa e prevede di ricevere l’approvazione in Giappone e nell’Unione europea entro la fine dell’anno.<\/span><\/p>\n

Con Zolgensma si possono verificare gravi danni epatici acuti e aminotransferasi elevate.<\/b><\/p>\n

AveXis, una societ\u00e0 di Novartis, si dedica allo sviluppo e alla commercializzazione di nuovi trattamenti per pazienti affetti da malattie genetiche neurologiche rare e potenzialmente letali.<\/p>\n

Oltre allo sviluppo di Zolgensma per il trattamento di tutte le forme di SMA, AveXis prevede anche di sviluppare altri nuovi trattamenti per malattie neurologiche rare, tra cui la sindrome di Rett e una forma genetica di sclerosi laterale amiotrofica causata da mutazioni nel gene della superossido dismutasi 1 ( SOD1<\/i> ).<\/span> Per ulteriori informazioni, visitare www.avexis.com<\/a> .<\/span><\/p>\n

Il Zolgensma diventa il farmaco pi\u00f9 caro al mondo: una dosa\/trattamento costa 2,15 milioni di dollari<\/strong>.\u00a0Il prezzo, in origine, era per\u00f2 molto pi\u00f9 alto: Novartis aveva stimato un costo per dose\/trattamento pari a 5 milioni di dollari, in base chiaramente ai costi ri ricerca e sperimentazione.\u00a0Zolgensma competer\u00e0 con Spinraza di Biogen, il primo trattamento approvato per la SMA. Spinraza, che ha ricevuto il via libera a fine 2016, richiede l\u2019infusione nel canale spinale ogni quattro mesi. Il prezzo di listino \u00e8 di 750.000 dollari per l\u2019anno iniziale e 375.000 dollari per gli anni successivi.<\/p>\n

Gli analisti finanziari hanno previsto vendite di Zolgensma per 2 miliardi di dollari entro il 2022. Le vendite di Spinraza hanno raggiunto 1,7 miliardi di dollari lo scorso anno e si prevede che saliranno a 2,2 miliardi nel 2022<\/p>\n

Source Novartis<\/a> And Corriere della Sera<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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