La scorsa settimana la FDA, l\u2019agenzia americana del farmaco, ha approvato la prima terapia genica per la SMA \u2013 Atrofia Muscolare Spinale, una malattia rara, genetica. Immaginate la SLA, la malattia del calciatore Borgonovo, ma su un neonato: questa \u00e8 la SMA<\/a>. Il farmaco sar\u00e0 destinato solo ai bimbi SMA, con meno di La terapia genica \u00e8 uno degli approcci terapeutici pi\u00f9 avanzati, questa \u2013 nello specifico – va fatta una solo volta nella vita. \u00c8\u00a0il trionfo della ricerca, una vittoria enorme per i pazienti americani. \u201cIn questo momento ha commentato Daniela Lauro, presidente di Famiglie Sma, l\u2019associazione italiana – tutte le nostre energie e i nostri sforzi sono concentrati per arrivare ad ottenere l\u2019approvazione nel minor tempo possibile<\/a> anche in Europa e in Italia\u201d. A conquistare la scena mediatica per\u00f2 non \u00e8 stata l\u2019innovazione scientifica, n\u00e9 il traguardo e la gioia dei pazienti, \u00e8 stato il prezzo: 2,1 milioni di dollari.<\/p>\n Tutta la stampa italiana ha titolato sul prezzo, l\u2019unico elemento che non vale per l\u2019Italia: la terapia sar\u00e0 la stessa, i bisogni dei bimbi uguali, il prezzo no, quello lo stabilir\u00e0 Aifa, il nostro ente regolatorio, che sa fare molto bene le sue contrattazioni. Ma sbandierare il prezzo americano, titolare \u2018il farmaco pi\u00f9 costoso\u2019, fa accessi sui social, e pazienza se non fa un servizio ai lettori.<\/p>\n Titolare \u20182.1milioni per dose\u2019<\/em> distorce l\u2019opinione del lettore, perch\u00e9 la dose \u00e8 sempre e solo una. Per non parlare di chi ha titolato \u2018la pillola da un milione di dollari\u2019<\/em> sbagliando in un colpo solo tipo di farmaco \u2013 perch\u00e9 non \u00e8 una pillola ma un\u2019infusione – e il prezzo. Peggio ancora \u2018Una sola pillola costa 1.2 milioni di euro<\/em>\u201d, sbagliando addirittura la moneta, ma insinuando cos\u00ec il dubbio che questo prezzo si paghi in Europa, magari in Italia.<\/p>\n Nelle redazioni si sa benissimo che, soprattutto sui social, il titolo \u00e8 fondamentale, e che molti lettori non vanno (purtroppo) oltre quello. Se il titolo \u00e8 fuorviante stai facendo un cattivo servizio, e non importa se \u2018nel testo \u00e8 scritto bene, ma la gente non legge\u2019, perch\u00e9 il cattivo lettore non giustifica un cattivo giornalista.<\/p>\n Ilaria Giancaleoni Bartoli \u00e8 Direttore Osservatorio Malattie Rare (OMaR)<\/em><\/p>\n Related news:\u00a0Why can a drug cost $2.1 million?<\/b><\/a><\/p>\n SMA, how RNA targeted therapies have changed the history of the disease<\/a><\/p>\n Spinal muscular atrophy, the revolution underway: gene therapy is also coming<\/a><\/p>\n![\"\"](\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2019\/05\/zolgensma-novartis-avexi.jpg\")
<\/a>due anni e che respirano autonomamente. \u00c8\u00a0davvero raro che un bimbo con la SMA 1, la pi\u00f9 grave, sopravviva pi\u00f9 a lungo. Fino a poco tempo fa di fronte a questa diagnosi bisognava rassegnarsi, oggi la scienza offre un\u2019arma nuova, una terapia genica: 10 anni fa solo sperarlo era fantascienza.<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2019\/05\/prezzo-terapie-geniche-FDA-2019.png\")
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