Solitamente si fa ricorso al PbR nel caso di medicinali il cui rapporto rischio-beneficio presenta un grado di incertezza maggiore e si basa sulla definizione del non responder.\u00a0Col payment by results chi compra, il Ssn, acquista un risultato certo. Nel modello tradizionale di rimborsabilit\u00e0, invece, il Ssn compra una probabilit\u00e0 di successo (trading gamble) secondo una percentuale nota ma non certa, definita in economia come utilit\u00e0 probabile attesa.<\/p>\n
L\u2019Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha raccomandato le prime due autorizzazioni all\u2019immissione in commercio per i medicinali contenenti le cellule T dei recettori dell\u2019antigene chimerico (CAR) nell\u2019Unione europea (UE).\u00a0Kymriah (tisagenlecleucel, Novartis) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel, Kite Pharma Gilead).\u00a0Anche MolMed in Italia dispone di una cura Car-T, denominata CAR CD44v6, che \u00e8 stata autorizzata a fine marzo sempre da Aifa\u00a0per la sperimentazione clinica.<\/p>\n
AIFA ha utilizzato per la prima volta\u00a0il pagamento al risultato (payment at results) <\/i><\/b>dando il via libera alla rimborsabilit\u00e0 della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.<\/p>\n
Il prezzo totale per una terapia completa sar\u00e0 di circa 300 mila euro a paziente.\u00a0Lo schema prevede che, dopo il pagamento della prima sacca, le successive tranche (a 6 mesi e a 12 mesi) siano pagate solo se nel paziente vi sar\u00e0 la remissione. Insomma, si paga solo se la terapia funziona.\u00a0Per finanziare la cura si attinger\u00e0 al Fondo speciale per i farmaci innovativi oncologici di 500 milioni.<\/p>\n
Riportiamo il\u00a0Comunicato stampa n. 583 di AIFA<\/strong><\/p>\n L\u2019Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilit\u00e0 della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.<\/p>\n Le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.<\/p>\n Con l\u2019approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA, si \u00e8 concluso l\u2019iter procedurale per garantire l\u2019accesso a queste nuove terapie salvavita ad esito di una negoziazione contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l\u2019azienda.<\/p>\n L\u2019approvazione attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results)<\/i>, utilizzato da AIFA per la prima volta<\/b>, \u00e8 dunque l\u2019atto conclusivo di un lavoro di programmazione sanitaria per il quale – conclude Li Bassi – intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell\u2019AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, <\/b>le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanit\u00e0, delle Societ\u00e0 Scientifiche e l\u2019interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute\u201d.<\/p>\n \u201cL\u2019approvazione in CdA della prima terapia CAR-T \u2013 dichiara il presidente Stefano Bonaccini \u2013 segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro SSN, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato\u201d.<\/p>\nAIFA approva la rimborsabilit\u00e0 della prima terapia CAR-T<\/h2>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2019\/08\/car-t-meccanismo.jpg\")
<\/a>La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potr\u00e0 essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di et\u00e0 con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.<\/p>\n<\/a>\u201cLe caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione – dichiara il direttore generale di AIFA Luca Li Bassi<\/strong> – che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantir\u00e0 a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale.<\/p>\n