{"id":59298,"date":"2021-07-11T11:28:46","date_gmt":"2021-07-11T09:28:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/?p=59298"},"modified":"2021-07-11T11:33:41","modified_gmt":"2021-07-11T09:33:41","slug":"definizione-di-farmaco-orfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/definizione-di-farmaco-orfano\/","title":{"rendered":"Definition of orphan drug"},"content":{"rendered":"<p class=\"entry-title\"><strong><span style=\"font-size: 18pt;\">Definizione di status di farmaco orfano<\/span><\/strong><\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.economiafinanza.net\/definizione-di-stato-di-farmaco-orfano\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">economia e finanza &#8211; 11 luglio 2021<\/a><\/p>\n<p><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\" wp-image-59303 alignright\" src=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/farmaci-orphan-drug-regulatoryprocess.jpg\" alt=\"\" width=\"499\" height=\"369\" srcset=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/farmaci-orphan-drug-regulatoryprocess.jpg 600w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/farmaci-orphan-drug-regulatoryprocess-300x222.jpg 300w\" sizes=\"auto, (max-width: 499px) 100vw, 499px\" \/>Lo status di farmaco orfano offre alle aziende che stanno ricercando trattamenti per le malattie rare una finestra di riduzione delle tasse di sette anni e il diritto esclusivo di sviluppare trattamenti per malattie specifiche. Lo stato di farmaco orfano pu\u00f2 essere concesso a nuovi farmaci, farmaci approvati o farmaci gi\u00e0 sul mercato. Tuttavia, se il farmaco \u00e8 stato approvato, lo sponsor deve presentare un\u2019ipotesi ragionevole su come il farmaco sia clinicamente superiore ai farmaci precedenti o non sviluppati.<\/p>\n<p class=\"entry-title\"><span style=\"font-size: 18pt;\">Punti chiave<\/span><\/p>\n<div id=\"mntl-sc-block_1-0-4\" class=\"comp theme-whatyouneedtoknow mntl-sc-block mntl-sc-block-callout mntl-block\" data-tracking-id=\"mntl-sc-block-callout\" data-tracking-container=\"true\">\n<div id=\"mntl-sc-block-callout-body_1-0\" class=\"comp mntl-sc-block-callout-body mntl-text-block\">\n<ul>\n<li>Lo status di farmaco orfano conferisce all\u2019azienda diritti esclusivi di marketing e sviluppo e altri vantaggi per recuperare il costo dello sviluppo di farmaci per le malattie rare.<\/li>\n<li>L\u2019Orphan Drug Act mira a incoraggiare le aziende a sviluppare farmaci per le malattie rare.<\/li>\n<li>La FDA pu\u00f2 revocare lo status di farmaco orfano.<\/li>\n<li>Tuttavia, rispetto a malattie e condizioni costose e rare, le aziende farmaceutiche preferiscono trattare malattie e condizioni pi\u00f9 economiche.<\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n<\/div>\n<p><span class=\"mntl-sc-block-heading__text\"><span style=\"font-size: 18pt;\">Comprendere lo status dei farmaci orfani<\/span> <\/span><\/p>\n<p>Nel 1982, gli Stati Uniti <a href=\"https:\/\/www.investopedia.com\/terms\/f\/fda.asp\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" data-component=\"link\" data-source=\"inlineLink\" data-type=\"internalLink\" data-ordinal=\"1\">Food and Drug Administration<\/a> (FDA) riconosce che le aziende farmaceutiche mancano della motivazione per sviluppare trattamenti per le malattie rare. Sulla base di questo riconoscimento \u00e8 nato l\u2019Orphan Drug Act del 1983.Il piano mira a colpire le malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.<\/p>\n<p>L\u2019Office of Orphan Product Development (OOPD) incoraggia le aziende a esercitare i propri diritti ai sensi dell\u2019Orphan Drugs Act del 1983. L\u2019OOPD sviluppa e assegna sovvenzioni per aziende, biologi, clinici e ricercatori che desiderano sviluppare prodotti e farmaci per il trattamento di queste malattie rare.La legge fa riferimento a questi gruppi come sponsor.<\/p>\n<p>L\u2019Orphan Drug Act \u00e8 stato rivisto molte volte per includere prodotti diversi dai farmaci, come prodotti biologici, dispositivi medici e alimenti medici (principalmente alimenti prenatali).<\/p>\n<p><span class=\"mntl-sc-block-heading__text\"><span style=\"font-size: 18pt;\">Articoli di attenzione speciale<\/span> <\/span><\/p>\n<p><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"wp-image-59305 alignleft\" src=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-1024x1024.png\" alt=\"\" width=\"371\" height=\"371\" srcset=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-1024x1024.png 1024w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-300x300.png 300w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-150x150.png 150w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-768x768.png 768w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-1536x1536.png 1536w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2021\/07\/malattie_rare_social_graphic_3-2048x2048.png 2048w\" sizes=\"auto, (max-width: 371px) 100vw, 371px\" \/>Come tutti sappiamo, le aziende farmaceutiche sono prima le imprese e poi i terapisti.Le aziende farmaceutiche spendono miliardi di dollari ogni anno per <a href=\"https:\/\/www.investopedia.com\/terms\/r\/randd.asp\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" data-component=\"link\" data-source=\"inlineLink\" data-type=\"internalLink\" data-ordinal=\"1\">R&amp;S <\/a>Ad esempio, Pfizer (PFE) avr\u00e0 un fatturato di 41,908 miliardi di dollari nel 2020. La spesa in ricerca e sviluppo quell\u2019anno \u00e8 stata di circa 9,4 miliardi di dollari. Ci\u00f2 equivale al 22,4% dei ricavi dedicati alla ricerca e sviluppo.<\/p>\n<p>Se l\u2019azienda non riesce a ottenere un brevetto, anche lo sviluppo di nuovi farmaci \u00e8 un\u2019attivit\u00e0 rischiosa. C\u2019\u00e8 anche una forte concorrenza di farmaci contraffatti e farmaci generici o farmaci simili. Molte aziende vanno in posti dove \u00e8 relativamente facile fare soldi.<\/p>\n<p><span class=\"mntl-sc-block-heading__text\"><span style=\"font-size: 18pt;\">I pro e i contro dei farmaci orfani<\/span> <\/span><\/p>\n<p>Oltre alla ricerca sui diritti esclusivi e sui crediti d\u2019imposta, la FDA fornir\u00e0 anche assistenza tecnica per le domande di farmaci orfani, approvazioni che possono ridurre il periodo di attesa e sconti sulle tasse di registrazione. Lo stato prevede anche il 25% <a href=\"https:\/\/www.investopedia.com\/terms\/t\/taxcredit.asp\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" data-component=\"link\" data-source=\"inlineLink\" data-type=\"internalLink\" data-ordinal=\"1\">Credito d\u2019imposta<\/a> Per quanto riguarda il costo delle sperimentazioni cliniche.<\/p>\n<p>Lo status di farmaco orfano non \u00e8 concepito per consentire agli sponsor di recuperare tutti i costi di sviluppo del farmaco, ma per ridurre i costi e semplificare i meccanismi regolatori. La FDA pu\u00f2 revocare facilmente la designazione di farmaco orfano. I motivi comuni includono: dichiarazioni non veritiere o informazioni mancanti nella richiesta di designazione o la FDA ritiene che la malattia o la condizione colpir\u00e0 pi\u00f9 di 200.000 persone in futuro.<\/p>\n<p>Lo sviluppo di farmaci per curare un gran numero di malattie nel mondo \u00e8 un business che pu\u00f2 portare enormi ricchezze. Tuttavia, nell\u2019industria farmaceutica, la maggior ricchezza si ottiene spesso attraverso lo sviluppo di farmaci standard per il trattamento di malattie comuni. Da un punto di vista commerciale, avere un mercato ampio pu\u00f2 garantire alle aziende di recuperare rapidamente i costi di sviluppo e ottenere i massimi benefici.<\/p>\n<p>Nota:\u00a0<em>In Europa una malattia \u00e8 considerata rara quando colpisce non pi\u00f9 di 5 persone ogni 10.000 abitanti.<\/em><\/p>\n<p>Notizie correlate: <a href=\"https:\/\/www.aifa.gov.it\/farmaci-orfani\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">AIFA.\u00a0Farmaci orfani<\/a><\/p>\n<p><a class=\"u-color-black\" href=\"https:\/\/www.aifa.gov.it\/documents\/20142\/842593\/Lista-farmaci-orfani-31.12.2020.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Liste farmaci orfani 31 dicembre 2020 [0.14 Mb] <\/a><\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.malattierare.gov.it\/malattie\/terapieFarmacologiche\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Governo. Malattie rare. Farmaci orfani (normativa)<\/a><\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.osservatoriomalattierare.it\/progetti\/osservatorio-farmaci-orfani\/16741-malattie-rare-e-farmaci-orfani-presentato-il-4-rapporto-ossfor\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Malattie rare e farmaci orfani, presentato il 4\u00b0 Rapporto OSSFOR<\/a><\/p>\n<p class=\"entry-title\"><a href=\"http:\/\/www.rifday.it\/2017\/01\/25\/farmaci-orfani-furia-incentivi-le-aziende-diventati-un-affare\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Farmaci orfani a furia di incentivi per le aziende sono diventati un affare<\/a><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Definizione di status di farmaco orfano economia e finanza &#8211; 11 luglio 2021 Lo status di farmaco orfano offre alle aziende che stanno ricercando trattamenti per le malattie rare una finestra di riduzione delle tasse di sette anni e il diritto esclusivo di sviluppare trattamenti per malattie specifiche. 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