{"id":70738,"date":"2023-02-28T20:01:19","date_gmt":"2023-02-28T19:01:19","guid":{"rendered":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/?p=70738"},"modified":"2023-03-01T11:43:16","modified_gmt":"2023-03-01T10:43:16","slug":"ema-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo-35-milioni-di-in-singola-dose-ma-potrebbe-far-risparmiare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/ema-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo-35-milioni-di-in-singola-dose-ma-potrebbe-far-risparmiare\/","title":{"rendered":"EMA approves the most expensive drug in the world (3.5 million $ in a single dose), but could save money"},"content":{"rendered":"<p style=\"font-weight: 400;\"><a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/product-information\/hemgenix-epar-product-information_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Hemgenix<\/a> \u00e8 un farmaco usato per il trattamento di adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente <img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"size-full wp-image-68985 alignright\" src=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2022\/11\/hemgenix.png\" alt=\"\" width=\"280\" height=\"160\" \/>grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di fattore IX (una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per arrestare il sanguinamento).<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Denominazione comune internazionale: etranacogene dezaparvovec.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Questo medicinale \u00e8 stato classificato come <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/glossary\/orphan-medicine\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">medicinale orfano<\/a>. Ci\u00f2 significa che \u00e8 stato sviluppato per l&#8217;uso contro una condizione rara, pericolosa per la vita o cronicamente debilitante. In Italia ci sono\u00a0890 emofilici B<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">\u00a0Questo medicinale ha ricevuto recentemente da EMA un&#8217;autorizzazione <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/human-regulatory\/marketing-authorisation\/conditional-marketing-authorisation\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">all&#8217;immissione in commercio condizionata<\/a>. Ci\u00f2 \u00e8 stato concesso nell&#8217;interesse della salute pubblica perch\u00e9 il medicinale risponde a un&#8217;esigenza medica insoddisfatta e il vantaggio della disponibilit\u00e0 immediata supera il rischio derivante da dati meno completi di quelli normalmente richiesti (si veda <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/assessment-report\/hemgenix-epar-public-assessment-report_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">rapporto valutazione<\/a>).<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">La cifra che servir\u00e0 per acquistarlo si aggira intorno ai 3,5 milioni di dollari in USA per ogni singolo paziente. Hemgenix si colloca in cima alla classifica dei farmaci pi\u00f9 costosi:<\/p>\n<ul style=\"font-weight: 400;\">\n<li>Upstaza (3 milioni di dollari);<\/li>\n<li>Skysona (3 milioni di dollari);<\/li>\n<li>Libmeldy (2,8 milioni di dollari);<\/li>\n<li>Zynteglo (2,8 milioni di dollari);<\/li>\n<li>Zolgensma (2,1 milioni di dollari).<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"font-weight: 400;\">I ricercatori avrebbero stimato che il costo per ogni paziente con malattia da moderata a grave si aggira tra i 21 e i 23 milioni di dollari. Il nuovo farmaco, che si somministra una volta sola, avendo dimostrato di <img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"wp-image-70739 alignleft\" src=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2023\/02\/fattore-IX.png\" alt=\"\" width=\"309\" height=\"182\" srcset=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2023\/02\/fattore-IX.png 680w, https:\/\/www.fedaiisf.it\/wp-content\/uploads\/2023\/02\/fattore-IX-300x176.png 300w\" sizes=\"auto, (max-width: 309px) 100vw, 309px\" \/>essere in grado di ridurre considerevolmente gli episodi di sanguinamento associati all\u2019emofilia B in met\u00e0 dei soggetti testati, potrebbe quindi far risparmiare comunque milioni di dollari in spese mediche.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Il vantaggio \u00e8 che il medicinale viene iniettato una tantum e in una singola dose. Il trattamento \u00e8 destinato esclusivamente agli adulti. All\u2019interno dell\u2019organismo il medicinale viene trasportato da un vettore a base virale (adenovirus AAV5) ed \u00e8 progettato per fornire Dna alle cellule del fegato. L\u2019informazione genica presente nell\u2019innovativo farmaco fornisce cos\u00ec le \u201cistruzioni\u201d per costruire il fattore IX mancante ai fini della coagulazione. Queste istruzioni genetiche rimangono nelle cellule bersaglio, ma generalmente non diventano parte del DNA di una persona. Una volta consegnate, le nuove istruzioni genetiche consentono al sistema cellulare di produrre livelli stabili di fattore IX.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">To know more: <a href=\"https:\/\/www.fedaiisf.it\/en\/la-food-and-drug-administration-fdaha-approvato-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo\/\">La Food and drug administration (Fda) ha approvato il farmaco pi\u00f9 costoso al mondo<\/a><\/p>\n<p>Related news. <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/hemgenix\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EMA. Hemgenix<\/a><\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.aifa.gov.it\/valutazioni-economiche\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">AIFA. Valutazioni economiche<\/a><\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.aifa.gov.it\/negoziazione-e-rimborsabilit\u00e0\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">AIFA.\u00a0Negoziazione e rimborsabilit\u00e0<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Hemgenix \u00e8 un farmaco usato per il trattamento di adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di fattore IX (una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per arrestare il sanguinamento). Denominazione comune internazionale: etranacogene dezaparvovec. Questo medicinale \u00e8 stato classificato come medicinale orfano. 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