Fase III HARBOR per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) non soddisfa l’endpoint
Annuncio ad hoc ai sensi dell’art. 53 LR
- HARBOR non ha soddisfatto il suo endpoint primario di vHOT in DM1, una malattia neuromuscolare
progressiva con un alto bisogno insoddisfatto e senza opzioni di trattamento approvate
- Del-desiran ha mostrato prove di attività clinica negli endpoint secondari e nelle analisi esplorative; il set di dati HARBOR completo da analizzare e il percorso di sviluppo appropriato da determinare
- La pipeline AOC continua ad avanzare con la revisione prioritaria della FDA concessa per delpacibart zotadirsen in DMD44 e la riunione della FDA pianificata per delpacibart braxlosiran in FSHD, sulla base di dati positivi sui biomarcatori di Fase I/II
- Novartis mantiene la sua guida CAGR quinquennale delle vendite del 5-6% per il 2025-2030
Novartis annuncia i risultati della linea di Lp(a)HORIZON Fase III per il pelacarsen in pazienti con Lp(a) elevata e malattia cardiovascolare (CVD) accertata
Annuncio ad hoc ai sensi dell’art. 53 LR
Basilea, 4 settembre 2026 – Novartis ha annunciato oggi che lo studio pelacarsen fase III Lp(a)HORIZON, uno studio pionieristico sugli esiti cardiovascolari, non ha soddisfatto il suo endpoint primario di riduzione del rischio di eventi cardiovascolari, un composito di morte cardiovascolare, infarto miocardico non fatale, ictus non fatale e rivascolarizzazione coronarica urgente che richiede ospedalizzazione, rispetto al placebo1. Livelli più bassi di lipoproteine (a), Lp(a) sono stati raggiunti con il pelacarsen in questa popolazione di studio, che stava ricevendo trattamenti diretti alle linee guida, tra cui terapia ipolipesi e antipertensiva1,2. I risultati forniscono nuove importanti prove sulla relazione tra l’abbassamento di Lp(a) e gli esiti cardiovascolari. Lp(a) elevata è un fattore di rischio cardiovascolare ereditario che colpisce circa una persona su cinque in tutto il mondo senza un trattamento mirato approvato1,3.
Per Novartis una settimana di flop terapeutici
Secondo alcuni analisti, il fallimento di due dei tre principali farmaci sperimentali mette in dubbio la qualità delle operazioni di acquisizione del gigante svizzero della farmaceutica
Websim – 8 settembre 2026 di Gianluca Brigatti
Dopo il terzo insuccesso in uno studio clinico nel giro di una settimana, il colosso elvetico della farmaceutica Novartis precipita in borsa di Zurigo, lasciando sul terreno oltre il 9%.
L’ultimo fallimento riguarda un trattamento per una malattia rara, caratterizzata da perdita di massa muscolare, che non ha superato uno studio in fase avanzata, sollevando interrogativi sulle prospettive di crescita dell’azienda farmaceutica.
Crescono i dubbi sulle M&A di Novartis
Il farmaco al centro dei test, del-desiran, era il fulcro dell’acquisizione da 12 miliardi di dollari di Avidity 
Biosciences. L’amministratore delegato di Novartis, Vas Narasimhan, lo aveva presentato come un possibile farmaco blockbuster, ovvero un prodotto capace di generare vendite annuali per miliardi di dollari. In particolare, a luglio, il manager aveva parlato a Bloomberg di un “potenziale picco di vendite superiore ai 5 miliardi“.
Secondo alcuni analisti, il fallimento di due dei tre principali farmaci sperimentali mette in dubbio la qualità delle operazioni di acquisizione del gigante svizzero. Inoltre, comporta la perdita di circa 3,6 miliardi di dollari di potenziali vendite annuali. Tutti questi inciampi, tra l’altro, arrivano con un tempismo che rischia di creare la tempesta perfetta, poiché Novartis deve fronteggiare la più grande scadenza di brevetti della sua storia. Dunque, c’è il pericolo che importanti farmaci vedano svanire la protezione legale per poi essere esposti alla concorrenza dei generici.
Narasimhan dovrà quindi trovare il modo di rassicurare gli investitori e chiarire le prospettive di crescita del gruppo. E dovrà dimostrare la validità della sua strategia, caratterizzata dalla cessione delle attività nel settore dei prodotti di consumo e dei farmaci generici, per concentrarsi soprattutto sui prodotti innovativi.
Vontobel: “Grave contraccolpo alla pipeline”
Con una dichiarazione lapalissiana, Stefan Schneider, analista di Vontobel, ha detto che il “grave contraccolpo alla pipeline” visto oggi “non ha aumentato la nostra fiducia” nelle altre terapie acquisite con Avidity. L’esperto ha quindi mantenuto sulle azioni il giudizio hold.
Gli ultimi giorni, particolarmente turbolenti per Novartis, sono stati contraddistinti anche dalla sospensione, dopo il decesso di tre pazienti, delle analisi su una terapia cellulare sperimentale destinata alle malattie autoimmuni. Al contempo, il farmaco per le malattie cardiache pelacarsen ha fallito uno studio molto seguito dagli investitori e dagli analisti. Un trattamento sperimentale per la sclerosi multipla, invece, ha dato risultati positivi.
Per quanto riguarda il del-desiran, Novartis ha dichiarato che analizzerà l’insieme completo dei dati accumulati e si consulterà con le autorità regolatorie prima di decidere se (e in che modo) proseguire lo sviluppo del farmaco, che in altri contesti ha comunque mostrato alcuni segnali di attività clinica.
Sandoz alza le previsioni ma il titolo scende
In una giornata negativa per la farmaceutica europea, Sandoz Group, azienda svizzera scorporata da Novartis tre anni fa, sta perdendo l’1,2%. Non è bastato l’annuncio di un leggero miglioramento delle previsioni di medio termine della società – specializzata nei farmaci equivalenti – rilasciato oggi in occasione del Capital Markets Day di Londra. Ora, l’obiettivo è quello di una crescita annua delle vendite nette nella fascia medio-alta a una cifra, nonché un margine Ebitda core del 25%-27% entro il 2030.
Inoltre, Sandoz mira ad aumentare i farmaci biosimilari – quelli simili ma non identici ai farmaci biologici non coperti da brevetto- a oltre 100 unità entro il 2040, rispetto ai 13 attualmente in portafoglio. “Passeremo probabilmente dal lanciare circa due prodotti all’anno a lanciarne probabilmente quasi sette”, ha dichiarato ai giornalisti l’amministratore delegato, Richard Saynor.
Secondo Bloomberg, l’obiettivo è aggredire un mercato da 650 miliardi di dollari relativo a prodotti che, nell’arco di un decennio, perderanno la protezione brevettuale.
Nel frattempo, le tutele del semaglutide, il principio attivo dei farmaci per il diabete e la perdita di peso a base di GLP-1 prodotti da Novo Nordisk, hanno iniziato a scadere in alcuni Paesi. Questo sta aprendo la strada alle aziende specializzate nei farmaci generici, tra cui Sandoz, affinché possano vendere le proprie versioni a un prezzo inferiore.
Infine, guardando oltreoceano, Saynor ha dichiarato a Bloomberg che i dazi sui farmaci minacciati a più riprese dal presidente Usa, Donald Trump, rappresentano un’opportunità anziché un rischio. Sandoz, difatti, “sta portando avanti un “dialogo molto, molto costruttivo con esponenti di altissimo livello dell’amministrazione” su come fornire prodotti di alta qualità, con prezzi accessibili, ai pazienti americani attraverso piattaforme produttive europee e statunitensi.
Notizie correlate: Global Study of Del-desiran for the Treatment of DM1 (HARBOR)
Nota: Questo fallimento clinico ha rappresentato un duro colpo, poiché il farmaco Harbor era il pilastro centrale di una massiccia acquisizione miliardaria operata da Novartis
