Shock in the USA, two sick brothers but only one receives the experimental drug

Austin, 13, Max, 10. Two little brothers with red hair and a face full of freckles seemed united by the same fate, colpiti entrambi da una rara malattia genetica progressiva chiamata «distrofia muscolare Duchenne». Oggi però Max sta recuperando forza, flessibilità,capacità di camminare, di aprire i barattoli, di giocare: attività normali, ma che per le vittime del morbo sono quasi impossibili. Austin invece non si muove nemmeno più dal letto e dalla sedia a rotelle. Di sollevare un bicchiere d’acqua non se ne parla nemmeno.

IL FARMACO E LA REPLICA – Da ben 52 settimane Max sta ricevendo infusioni del farmaco sperimentale a base di «eteplirsen» della casa farmaceutica «Sarepta Therapeutics», e la terapia – non ancora approvata – nel suo caso sta facendo miracoli. Sotto test ci sono altri 12 ragazzini come lui. Al fratello Austin invece, lo stesso medicinale è stato negato perchè già non riusciva più a camminare e quindi non rientrava nei criteri per la sperimentazione. Nonostante le preghiere, i pianti e le richieste della mamma, Jan Mcnary, non c’è stato nulla da fare: «I dirigenti della casa farmaceutica mi hanno scritto solo di comprendere il mio caso» ha detto la donna ai media americani. In una e-mail alla famiglia la «Sarepta Therapeutics» ha scritto: «Dare questa medicina non solo ad Austin ma a tutti i bimbi che potrebbero beneficiarne rimane la nostra priorità. Ma ci sono complesse questioni fiscali, legali, politiche e di produzione che vanno risolte». Intanto, secondo la famiglia, la condizione di Austin sta precipitando al punto che nei prossimi mesi avrà bisogno di una macchina per aiutarlo a respirare nel sonno.

August 22, 2012 | 11:53am The Corriere della Sera Salute

 

 

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