Grazie alle reti neurali profonde, è possibile analizzare milioni di molecole e prevederne il fallimento in silico (virtualmente), scartando subito i composti inefficaci o tossici.
Intelligenza Artificiale e salute: le agenzie regolatorie al centro della rivoluzione farmaceutica
L’introduzione dell’Intelligenza Artificiale (IA) nella medicina e nella farmaceutica sta trasformando il modo stesso di concepire la ricerca e la cura. In questo scenario, le agenzie regolatorie del farmaco sono chiamate a essere protagoniste del cambiamento. L’AIFA, così come l’EMA e l’FDA, stanno ponendo grande 
Se l’EMA ha già avviato il piano quinquennale “Data and AI” per integrare l’algoritmo nei processi regolatori, l’AIFA sta progressivamente adottando strumenti predittivi con il duplice obiettivo di velocizzare la valutazione dei dossier regolatori e supportare l’HTA (Health Technology Assessment), analizzando benefici clinici e impatto economico delle nuove terapie.
Alle sfide poste dall’uso dell’Intelligenza Artificiale è dedicato il dossier AIFA “Intelligenza Artificiale e salute. Come l’IA sta rivoluzionando la ricerca farmaceutica, la medicina di precisione e il futuro della salute globale”.
«L’intelligenza artificiale – afferma il Presidente di AIFA, Robert Nisticò – non è una moda passeggera, ma una leva strategica per l’evoluzione della medicina moderna. I suoi benefici sono già visibili in termini di rapidità, personalizzazione e riduzione dei costi. La sfida è governarla con regole chiare, trasparenza e responsabilità condivisa». E aggiunge: «Dobbiamo costruire un ecosistema in cui scienza, industria e istituzioni lavorino insieme per garantire equità e sicurezza. L’IA può rendere la medicina più umana, se resta al servizio del paziente».
Gli ambiti di applicazione più promettenti vanno dalle fasi inziali della ricerca di laboratorio, alla sperimentazione clinica per arrivare alla pratica medica quotidiana. Il dossier illustra alcuni esempi.
Accelerazione della Ricerca
Grazie alle reti neurali profonde, è possibile analizzare milioni di molecole e prevederne il fallimento in silico (virtualmente), scartando subito i composti inefficaci o tossici. Il vantaggio è che si riducono drasticamente tempi e costi della ricerca, concentrando le risorse solo sui candidati più promettenti. L’IA permette anche di individuare nuove indicazioni terapeutiche per farmaci già approvati (drug repurposing). Sono già in fase avanzata di sperimentazione alcuni farmaci progettati con l’IA.
Trial Clinici più efficienti
Tramite specifiche piattaforme è possibile analizzare milioni di cartelle cliniche in pochi minuti per identificare i pazienti idonei per l’arruolamento in un trial clinico, superando le difficoltà di reclutamento che spesso rallentano la conduzione degli studi. L’IA consente inoltre di spostare parte della sperimentazione dal mondo reale a quello virtuale (in silico). L’avvento dei “Trial Virtuali” e dei “Gemelli Digitali” consente infatti di prevedere la risposta a un trattamento prima della somministrazione reale del farmaco, riducendo drasticamente la necessità di test su animali e umani nelle fasi preliminari degli studi.
Medicina di precisione
La rivoluzione non è priva di interrogativi. Gli algoritmi devono essere trasparenti, validati, spiegabili. La gestione dei dati clinici richiede infrastrutture sicure e interoperabili. Servono standard condivisi, un adeguamento delle competenze interne alla Pubblica Amministrazione, una formazione trasversale che permetta a medici, ingegneri e manager di dialogare con i data scientist, garantendo che l’innovazione sia sempre governata dall’uomo e orientata al bene comune.
Le agenzie regolatorie sono chiamate a svolgere un ruolo di garanzia fondamentale: assicurare che l’accelerazione tecnologica proceda di pari passo con la sicurezza, la trasparenza e l’etica. Tenendo sempre presente che l’IA non sostituisce il medico, non cancella la relazione di cura, ma può liberare tempo, ridurre sprechi, aumentare la precisione. In un’epoca segnata da cronicità, invecchiamento e pressione sui bilanci pubblici, l’Intelligenza Artificiale può rappresentare una leva fondamentale per coniugare innovazione e sostenibilità.
«La medicina del futuro sarà inevitabilmente più digitale. Bisogna far sì che sia anche più giusta, più accessibile, più umana» conclude Nisticò.
AIFA – Pubblicato il: 09 marzo 2026
Dossier AIFA – L’intelligenza artificiale e salute.
Nota:
Le reti neurali sono algoritmi di machine learning ispirati alla struttura del cervello umano, composti da strati di nodi (“neuroni”) interconnessi che elaborano dati. Eccellono nel riconoscimento di pattern, immagini e linguaggio, imparando dai dati di addestramento per migliorare le previsioni, regolando i pesi delle connessioni tra i neuroni.
Una rete neurale profonda (Deep Neural Network – DNN) è un modello di intelligenza artificiale avanzato, ispirato al cervello umano, caratterizzato da molteplici “strati nascosti” (hidden layers) di neuroni artificiali tra input e output. Eccelle nel riconoscimento di immagini, linguaggio e schemi complessi, elaborando dati non strutturati tramite deep learning.
Composta da un livello di input, numerosi strati nascosti (che la rendono “profonda”) e un livello di output.
I neuroni artificiali trasmettono segnali tramite connessioni chiamate pesi, che vengono ottimizzati durante l’addestramento per ridurre gli errori.
Grazie ai numerosi strati, la rete apprende rappresentazioni sempre più astratte dei dati (dai bordi di un’immagine a forme complesse).
Guida autonoma, riconoscimento facciale, diagnostica medica, elaborazione del linguaggio naturale (NLP) e marketing sono le applicazioni più frequenti.
Le reti neurali profonde differiscono da quelle tradizionali per la loro maggiore complessità, richiedendo più dati e potenza di calcolo (GPU) per addestrarsi efficacemente
Un gemello digitale è la rappresentazione virtuale di un’entità fisica, vivente o non vivente, di una persona o di un sistema anche complesso connessa a una parte fisica e con la quale può scambiare dati e informazioni, sia in modalità sincrona (in tempo reale), che asincrona (in tempi successivi).
Il gemello digitale può evolversi fino a diventare una vera e propria replica digitale di risorse fisiche potenziali ed effettive (gemello fisico), di processi, di persone, di luoghi, di infrastrutture, di sistemi e dispositivi che possono essere utilizzati per vari scopi.