I farmaci biotecnologici: perché è importante conoscerli

di Walter Marrocco, Responsabile scientifico di FIMMG

Le conoscenze approfondite farmaco-tossicologiche dei Farmaci Biotecnologici sono un’esigenza, oltre che un’opportunità estremamente utile anche per i MMG nella gestione di aree terapeutiche innovative.

Le conoscenze in questi campi sono state pubblicate su riviste scientifiche in maniera dispersiva e frammentaria. Abbiamo quindi sentito la necessità di raccogliere in due volumi strutturati le conoscenze più consolidate acquisite negli ultimi anni nel settore, in modo da facilitare l’apprendimento e l’aggiornamento. Nel volume 1 sono riassunti i principi di biotecnologie applicati all”ambito medico e farmaceutico, mentre nel volume 2 sono presentati i farmaci biotecnologici e le terapie avanzate che sono in terapia o in via di sviluppo.

I FARMACI BIOTECNOLOGICI: PERCHÉ È IMPORTANTE CONOSCERLI

Sono stati pubblicati recentemente due volumi, che ho avuto l’onore di coordinare. Le biotecnologie mediche e farmaceutiche sono settori strategici e con un grande potenziale che permette di prevenire, diagnosticare e curare con una precisione e una specificità senza precedenti. I farmaci biotecnologici, a differenza dei farmaci chimici tradizionali, derivano da organismi viventi, cellule e sistemi biologici e sono caratterizzati dall’impiego di tecnologie avanzate di ingegneria genetica per la loro produzione, come dettagliato nei due libri.

Le conoscenze in questi campi sono state pubblicate su riviste scientifiche in maniera dispersiva e frammentaria. Abbiamo quindi sentito la necessità di raccogliere in due volumi strutturati le conoscenze più consolidate acquisite negli ultimi anni nel settore, in modo da facilitare l’apprendimento e l’aggiornamento. Nel volume 1 sono riassunti i principi di biotecnologie applicati all’ambito medico e farmaceutico, mentre nel volume 2 sono presentati i farmaci biotecnologici e le terapie avanzate che sono in terapia o in via di sviluppo.

Le conoscenze approfondite farmaco-tossicologiche di queste aree terapeutiche innovative può rivelarsi estremamente utile per i MMG.

1.Confronto tra farmaci classici e farmaci biotecnologici

I farmaci tradizionali, come molecole chimiche di piccole dimensioni, sono relativamente semplici da caratterizzare e produrre; presentano stabilità e resistenza alle variazioni di temperature. Al contrario, i farmaci biotecnologici, come le proteine ricombinanti, gli anticorpi monoclonali, sono macromolecole con una struttura molto complessa. Per i farmaci di sintesi chimica, il processo produttivo è standardizzato e replicabile, mentre i farmaci biotecnologici richiedono l’uso di sistemi biologici complessi come cellule di mammifero, batteri o lieviti e quindi non sono mai puri al 100% e, a causa di una relativa stabilità, richiedono una catena del freddo ben gestita e costosa.

Questi aspetti diventano ancora più rilevanti con l’avvicinarsi della scadenza dei brevetti per i farmaci biotecnologici, poiché la produzione di versioni biosimilari richiede una profonda comprensione e replicazione del processo originale. La sfida consiste nel garantire che il biosimilare sia altrettanto sicuro ed efficace quanto il prodotto originario. nonostante le inevitabili variazioni nel processo produttivo. I MMG possono svolgere un ruolo importante per l’adeguamento dei trattamenti in base alle caratteristiche genetiche e biologiche dei pazienti.

2.Monitoraggio degli effetti collaterali

I MMG sono spesso i primi a rilevare effetti collaterali di nuovi farmaci o terapie biotecnologiche. Una buona conoscenza delle biotecnologie può aiutare in questo monitoraggio. Un aspetto cruciale che distingue i farmaci biotecnologici dai farmaci classici è il rischio di immunogenicità, ovvero la capacità di un farmaco di indurre una risposta immunitaria. Queste reazioni possono manifestarsi come risposte immuni senza conseguenze cliniche o reazioni autoimmuni che possono compromettere l’efficacia del farmaco, o, in rari casi, causare gravi effetti collaterali.

Alcune delle reazioni avverse dei farmaci biotecnologici sono legate al loro meccanismo farmacologico. Nonostante molti di questi farmaci siano progettati per colpire specifiche proteine o recettori, se il bersaglio terapeutico è presente anche in tessuti sani, l’attivazione o l’inibizione di questi bersagli può portare ad effetti collaterali indesiderati. Gli effetti collaterali di tipo immunologico sono i più frequenti e complessi da gestire. Questi possono includere la formazione di anticorpi neutralizzanti e reazioni di ipersensibilità. I MMG dovranno anche gestire le interazioni tra farmaci tradizionali e farmaci biotecnologici in pazienti con polifarmacoterapia.

3. Formazione e Consapevolezza

I MMG hanno la responsabilità di informare i pazienti riguardo ai benefici e ai rischi delle nuove terapie biotecnologiche, facilitando decisioni consapevoli. I farmaci biotecnologici sono più spesso prescritti in ambiente ospedaliero e riservati a pazienti gravi che sono poco rispondenti ad altri farmaci, più frequentemente come farmaci orfani rispetto ai farmaci di origine chimica. Un problema che si pone è quello di verificare la loro efficacia e sicurezza a lungo termine dopo l’autorizzazione in commercio. EMA e AIFA stabiliscono linee guida rigorose per i controlli di qualità sui farmaci biotecnologici. EMA richiede che tutti i farmaci biotecnologici seguano una procedura centralizzata di valutazione. Ogni paese membro deve successivamente definire aspetti come il regime di fornitura, la rimborsabilità e il prezzo del farmaco.

Dopo l’approvazione e la commercializzazione di un farmaco biotecnologico, il processo di sorveglianza e valutazione della sicurezza non è concluso. L’obiettivo primario della farmacovigilanza è garantire che il rapporto beneficio/rischio di questi farmaci rimanga favorevole per una popolazione più ampia e diversificata, includendo pazienti con diverse condizioni di salute, età, stili di vita e caratteristiche genetiche. In questa ottica, i MMG svolgono un ruolo cruciale nella gestione delle malattie croniche e nell’orientare i pazienti verso ulteriori cure specialistiche o diagnostiche quando necessario. La familiarizzazione con le biotecnologie può stimolare la partecipazione dei MMG in studi clinici e progetti di ricerca, contribuendo all’avanzamento delle scienze biomediche.

4.Conclusion

In sintesi, l’integrazione delle conoscenze delle biotecnologie mediche e farmaceutiche nella pratica della Medicina Generale, anche attraverso corsi di formazione ECM, è fondamentale per ottimizzare la cura del paziente. I MMG, mantenendo un continuo aggiornamento e formazione, possono migliorare i risultati di salute e fornire un’assistenza più mirata ed efficace. I due volumi hanno un valore didattico accademiche, si rivolgono, oltre alla classe medica, anche ad operatori sanitari e laureati in aree biomediche e scientifiche interessati ad approfondire e aggiornare le proprie conoscenze in campo biotecnologico.

Giorgio Racagni
Professore Emerito di Farmacologia Università degli Studi di Milano, Statale

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Note:

Il dalton (Da) è l’unità di misura della massa delle singole molecole e atomi, equivalente all’unità di massa atomica (u.m.a.), ed è definita come la dodicesima parte della massa di un atomo di carbonio-12 (12C)

Viene usato per esprimere il “peso molecolare” (o, più correttamente, massa molecolare) di molecole molto grandi, come le proteine e l’acido ialuronico, e può essere espresso anche come kilodalton (kDa) per valori più elevati.