OMS aggiorna l’elenco dei farmaci essenziali

OMS aggiorna la lista dei farmaci essenziali: entrano PD-1/PD-L1 e GLP-1

I farmaci essenziali sono quelli che soddisfano le esigenze sanitarie prioritarie di una popolazione. Sono selezionati con la dovuta considerazione della prevalenza della malattia e della rilevanza per la salute pubblica, delle prove di efficacia e sicurezza e dell’efficacia comparativa in termini di costi. Sono destinati ad essere disponibili nei sistemi sanitari funzionanti in ogni momento, in forme di dosaggio appropriate, di qualità garantita e a prezzi che gli individui e i sistemi sanitari possono permettersi.

L’elenco modello dell’OMS dei medicinali essenziali e l’elenco modello dei medicinali essenziali per bambini vengono aggiornati e pubblicati ogni due anni, intesi come guida per i paesi o le autorità regionali da adottare o adattare in conformità con le priorità locali e le linee guida di trattamento per lo sviluppo e l’aggiornamento degli elenchi nazionali dei farmaci essenziali.

La selezione di un numero limitato di medicinali come essenziali, prendendo in considerazione il carico di malattia nazionale e le esigenze cliniche, può portare a un migliore accesso attraverso un approvvigionamento e una distribuzione semplificati di medicinali di qualità garantita, sostenere una prescrizione e un uso più razionali o appropriati e costi inferiori sia per i sistemi sanitari che per i pazienti. (fonte OMS)

L’OMS aggiorna l’elenco dei farmaci essenziali per includere i trattamenti chiave contro il cancro e il diabete

OMS – 5 settembre 2025

Oggi, l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS/WHO) ha pubblicato edizioni aggiornate dei suoi elenchi modello di medicinali essenziali (EML) e medicinali essenziali per bambini (EMLc), aggiungendo nuovi trattamenti per vari tipi di cancro e per il diabete con comorbilità associate come l’obesità. I farmaci per la fibrosi cistica, la psoriasi, l’emofilia e i disturbi legati al sangue sono tra le altre aggiunte.

OMS EML e EMLc includono medicinali per le esigenze sanitarie prioritarie delle popolazioni. Sono adottati in oltre 150 paesi, fungendo da base per gli appalti del settore pubblico, la fornitura di medicinali e assicurazioni sanitarie, i regimi di rimborso. Le revisioni segnano la 24a edizione di WHO EML e ^la decima edizione di EMLc.

“Le nuove edizioni degli elenchi di farmaci essenziali segnano un passo significativo verso l’espansione dell’accesso a nuovi farmaci con comprovati benefici clinici e con un alto potenziale di impatto sulla salute pubblica globale”, ha affermato il dottor Yukiko Nakatani, assistente direttore generale per i sistemi sanitari, l’accesso e i dati.

Lanciati nel 1977 in gran parte per promuovere un migliore accesso ai farmaci nei paesi in via di sviluppo, gli elenchi modello dell’OMS sono diventati uno strumento politico globale affidabile per le decisioni relative alla selezione e alla copertura universale dei farmaci all’interno di tutti i sistemi sanitari.

Il comitato di esperti dell’OMS sulla selezione e l’uso dei medicinali essenziali ha esaminato 59 domande, tra cui 31 proposte per l’aggiunta di nuovi farmaci o classi di medicina. Di conseguenza, 20 nuovi farmaci sono stati aggiunti all’EML e 15 all’EMLc, insieme a nuove indicazioni d’uso per sette prodotti già elencati. Gli elenchi aggiornati ora includono un totale di 523 medicinali essenziali per gli adulti e 374 per i bambini, riflettendo le esigenze di salute pubblica più urgenti.

Farmaci contro il cancro

Il cancro è la seconda causa di morte a livello globale, con quasi 10 milioni di vite ogni anno e responsabile di quasi una morte prematura su tre per malattie non trasmissibili. I trattamenti contro il cancro sono stati un obiettivo importante dell’EML dell’OMS nell’ultimo decennio. Con i farmaci antitumorali che rappresentano oggi circa la metà di tutte le approvazioni di nuovi farmaci da parte delle agenzie di regolamentazione, il comitato di esperti applica criteri rigorosi per raccomandare solo quelle terapie che offrono il maggior beneficio clinico. Di conseguenza, sono inclusi pochi farmaci antitumorali approvati, solo quelli che hanno dimostrato di prolungare la vita di almeno 4-6 mesi.

Sono state valutate sette applicazioni che comprendono 25 farmaci antitumorali. Come parte di sforzi più ampi per ridurre le disuguaglianze nella cura del cancro, il Comitato ha raccomandato di aumentare l’accesso agli inibitori del checkpoint immunitario PD-1/PD-L1, una classe di farmaci immunoterapici che aiutano il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace. Pembrolizumab è stato aggiunto all’EML come monoterapia di prima linea per il cancro cervicale metastatico, il cancro del colon-retto metastatico e il carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico. Per quest’ultimo, atezolizumab e cemiplimab sono inclusi come alternative terapeutiche.

Il Comitato ha anche considerato diverse strategie raccomandate dagli esperti – evidenziate nel rapporto degli esperti sul cancro – volte a migliorare l’accesso e l’accessibilità economica dei trattamenti contro il cancro. Ha approvato strategie cliniche e del sistema sanitario basate sull’evidenza, compresi gli approcci di ottimizzazione della dose, per migliorare l’accesso. Il Comitato ha sottolineato che mentre le riforme del sistema sanitario richiedono tempo e azione governativa, le strategie cliniche possono essere implementate immediatamente per fornire benefici più rapidi, specialmente in contesti di risorse limitate.

Medicinali per il diabete e l’obesità

Il diabete e l’obesità sono due delle sfide sanitarie più urgenti che il mondo deve affrontare oggi. Oltre 800 milioni di persone vivevano con il diabete nel 2022, con la metà non trattata. Allo stesso tempo, più di 1 miliardo di persone in tutto il mondo sono colpite dall’obesità e i tassi stanno aumentando particolarmente rapidamente nei paesi a basso e medio reddito. Queste due condizioni sono strettamente collegate e possono portare a gravi problemi di salute, tra cui malattie cardiache e insufficienza renale.

Il comitato di esperti dell’OMS ha esaminato forti prove scientifiche che dimostrano che un gruppo di farmaci chiamati agonisti del recettore del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) può aiutare le persone con diabete di tipo 2 – specialmente quelle che hanno anche malattie cardiache o renali – migliorando il controllo della glicemia, riducendo il rischio di complicanze cardiache e renali, sostenendo la perdita di peso e persino riducendo il rischio di morte prematura.

Gli agonisti del recettore GLP-1 – semaglutide, dulaglutide e liraglutide – e il polipeptide insulinotropico insulino-dipendente da GLP-1/glucosio (GIP) agonista a doppio recettore (tirzepatide) sono stati aggiunti all’EML. Sono utilizzati come terapia per abbassare il glucosio per adulti con diabete mellito di tipo 2 con malattia cardiovascolare consolidata o malattia renale cronica e obesità (definito come indice di massa corporea (BMI) ≥ 30 kg/m2). Questo fornisce una guida chiara ai paesi in cui i pazienti possono trarre maggior beneficio da queste terapie.

I prezzi elevati di farmaci come il semaglutide e la tirzepatide stanno limitando l’accesso a questi medicinali. Dare priorità a coloro che ne trarrebbero maggiori benefici, incoraggiare la concorrenza generica per ridurre i prezzi e rendere disponibili questi trattamenti nelle cure primarie, specialmente nelle aree svantaggiate, sono fondamentali per espandere l’accesso e migliorare i risultati sanitari. L’OMS continuerà a monitorare gli sviluppi, sosterrà strategie di prezzi equi e aiuterà i paesi a migliorare l’accesso a questi trattamenti che cambiano la vita.

“Una grande quota della spesa di tasca propria per le malattie non trasmissibili va verso i farmaci, compresi quelli classificati come essenziali e che, in linea di principio, dovrebbero essere finanziariamente accessibili a tutti”, ha affermato Deusdedit Mubangizi, direttore della politica e degli standard dell’OMS per i medicinali e i prodotti sanitari. “Ottenere un accesso equo ai farmaci essenziali richiede una risposta coerente del sistema sanitario sostenuta da una forte volontà politica, cooperazione multisettoriale e programmi incentrati sulle persone che non lasciano nessuno indietro”.

Maggiori dettagli sulle raccomandazioni del comitato di esperti, che descrivono le aggiunte, le modifiche e la rimozione di medicinali e formulazioni e le decisioni di non raccomandare i farmaci sono disponibili nel riepilogo esecutivo qui.

Nota agli editori

La riunione del 25° Comitato di esperti dell’OMS sulla selezione e l’uso dei medicinali essenziali si è tenuta presso la sede dell’OMS a Ginevra, in Svizzera, dal 5 al 9 maggio 2025. Il comitato di esperti ha considerato un totale di 59 domande, valutando le prove scientifiche sull’efficacia, la sicurezza, il costo comparativo e l’efficacia complessiva dei costi di ciascun medicinale per informare le sue raccomandazioni. Il Comitato ha anche considerato le proposte relative alle definizioni e all’aggiornamento della classificazione AWaRe (Access, Watch, Reserve) degli antibiotici.

Gli elenchi dei modelli sono aggiornati ogni due anni da un comitato di esperti, composto da specialisti riconosciuti del mondo accademico, della ricerca e delle professioni mediche e farmaceutiche, per affrontare nuove sfide sanitarie, dare priorità a terapie altamente efficaci e migliorare l’accesso a prezzi accessibili.