Medicinali umani nel 2025
104 nuovi farmaci raccomandati per l’approvazione; 38 avevano una nuova sostanza attiva
Nel 2025, l’EMA ha raccomandato 104 medicinali per l’autorizzazione all’immissione in commercio. Di questi, 38 avevano una nuova sostanza attiva che non era mai stata autorizzata prima nell’Unione europea (UE). Ciò include farmaci che rappresentano un’importante innovazione o un contributo alla salute pubblica, 
come il primo medicinale per trattare la bronchiectasie non da fibrosi cistica, un trattamento di prima classe per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 allo stadio 3 nei bambini e negli adulti e la prima medicina orale per trattare la depressione postpartum dopo il parto.
L’EMA ha anche raccomandato 16 farmaci per malattie rare, tra cui il primo farmaco per trattare la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia rara ed ereditaria del sistema immunitario, che colpisce quasi esclusivamente i maschi, e una terapia genica che modifica la malattia applicata come gel topico per trattare le ferite in pazienti di tutte le età con una condizione rara che rende la pelle molto fragile (epidermolisi bollosa distrofica).
L’EMA ha anche adottato tre pareri positivi per i medicinali da utilizzare in paesi al di fuori dell’UE, tra cui un medicinale per la profilassi pre-esposizione (PrEP) in combinazione con pratiche sessuali più sicure per ridurre il rischio di infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 acquisito sessualmente acquisito (HIV-1) negli adulti e negli adolescenti. Questo medicinale faciliterà l’assorbimento e la conformità della PrEP perché deve essere somministrato solo due volte all’anno tramite un’iniezione sottocutanea.
C’erano anche 41 raccomandazioni per nuovi prodotti biosimilari. I biosimilari sono intercambiabili con i prodotti di riferimento, rendendoli una parte fondamentale del sistema sanitario per la gestione dei costi e l’espansione dell’accesso ai trattamenti essenziali.
La panoramica delle raccomandazioni chiave del 2025 pubblicate oggi include cifre sull’autorizzazione dei medicinali e una selezione di nuovi trattamenti che rappresentano progressi significativi nelle loro aree terapeutiche.
Una volta che un medicinale è autorizzato dalla Commissione europea e prescritto ai pazienti, l’EMA e gli Stati membri dell’UE monitorano continuamente la sua qualità e l’equilibrio benefici-rischi e intraprendono azioni normative quando necessario. Le misure possono includere una modifica delle information on the prodotto, la sospensione o il ritiro di un medicinale o un richiamo di un numero limitato di lotti. Nel documento è inclusa anche una panoramica di alcune delle raccomandazioni più importanti relative alla sicurezza.
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Note: Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha espresso un parere negativo per sette medicinali nel 2025. Quando il Comitato non riesce a raggiungere un accordo su un rapporto beneficio-rischio positivo, emette un parere negativo sulla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio e ne illustra le motivazioni. I richiedenti hanno il diritto di richiedere un riesame del parere negativo entro 15 giorni dal ricevimento della notifica.
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