Nel corso di un evento rivolto agli investitori finanziari, Novartis ha reso nota una partnership con l’azienda farmaceutica belga UCB per un valore di 1,5 miliardi di dollari. Le due aziende svilupperanno e commercializzeranno due farmaci contro il morbo di Parkinson, UCB0599 e UCB7853.
Pharmastar – Venerdi 3 Dicembre 2021
Secondo i termini dell’accordo, Novartis pagherà a UCB 150 milioni di dollari in anticipo. UCB potrebbe 
ottenere da questa collaborazione fino a un massimo di 1,5 miliardi di dollari in pietre miliari normative e di vendita, se i due farmaci saranno approvati. L’accordo prevede che entrambe le società condividano la responsabilità di portarli sul mercato; UCB prenderà il comando in Europa e Giappone mentre Novartis guiderà la commercializzazione negli Stati Uniti e in tutte le altre regioni.
“È un grande esempio del nostro approccio alla ricerca e allo sviluppo nella neurodegenerazione, costruendo reti esterne e partnership per accedere a ulteriori capacità e conoscenze che aiutano ad accelerare lo sviluppo dei nostri farmaci”, ha detto Dhaval Patel, vice presidente esecutivo e direttore scientifico di UCB.
La proteina neuronale che UCB e altri sviluppatori di farmaci per il Parkinson stanno perseguendo si chiama alfa-sinucleina. Si trova in abbondanza nel cervello, dove gioca un ruolo nella trasmissione di molecole di segnalazione tra i neuroni. Ma nel Parkinson, la proteina si deforma e si accumula. L’alfa-sinucleina aggregata è associata alla progressione della malattia.
Il più avanzato dei due candidati di UCB per il Parkinson è UCB0599, un farmaco orale disponibile in capsule. La piccola molecola è progettata per penetrare nel cervello, dove è destinata a fermare il misfolding di alfa sinucleina. Il farmaco è uno dei diversi candidati scoperti dalla biotech di San Diego Neuropore Therapies e concesso in licenza a UCB nel 2014.
UCB0599 è uno dei diversi progetti sperimentali che cercano di bloccare gli effetti dell’alfa-sinucleina anormale nel cervello dei pazienti di Parkinson. Alcuni hanno già affrontato battute d’arresto o veri e propri fallimenti, compresi quelli di Biogen, Prothena e Voyager Therapeutics.
UCB0599 è attualmente in fase di valutazione in uno studio di fase 2a controllato con placebo con un arruolamento mirato di circa 300 pazienti che si trovano nelle prime fasi del Parkinson. UCB ha detto che i dati preliminari di quello studio sono attesi nel 2023. Secondo i termini della collaborazione, entrambe le società co-svilupperanno e co-finanzieranno l’ulteriore sviluppo di UCB0599.
Il secondo candidato farmaco di UCB per il Parkinson è un anticorpo dal nome in codice UCB7853 che è attualmente in fase 1. Novartis ha il diritto di optare per lo sviluppo globale di quell’anticorpo dopo che il farmaco ha completato il test di fase 1 di UCB. Se Novartis esercita questo diritto, le due aziende condivideranno i costi dell’ulteriore sviluppo clinico del farmaco.
I medici possono principalmente trattare i sintomi della malattia di Parkinson con farmaci come la levodopa, ma non hanno opzioni farmaceutiche per affrontare la causa sottostante del disturbo. Negli ultimi anni, l’attenzione si è concentrata sul targeting alfa-sinucleina, che in molti pazienti di Parkinson è anormale e si accumula nei tessuti del cervello. La proteina è presente anche nel cervello di alcuni pazienti con demenza e malattia di Alzheimer.
Come con la proteina beta amiloide nell’Alzheimer, i produttori di farmaci hanno cercato di bloccare l’accumulo 
attraverso anticorpi monoclonali iniettabili o endovenosi che si legano all’alfa-sinucleina. Il farmaco di UCB, d’altra parte, è una piccola molecola che può essere somministrata come una farmaco orale. Nella sua giornata dedicata ai nuovi progetti di ricerca e sviluppo, Novartis ha presentato UCB0599 come avente il “potenziale per trasformare la cura” come un primo trattamento orale di modifica della malattia.
UCB e Novartis potrebbero affrontare la concorrenza dei partner Roche e Prothena, così come una biotecnologia focalizzata sulle malattie neurologiche chiamata Seelos Therapeutics.
Il farmaco sperimentale di Roche e Prothena, chiamato prasinezumab, ha fallito in uno studio di fase 2 nei primi pazienti di Parkinson, ma le due aziende hanno iniziato un altro studio in pazienti che sono stabili sulla levodopa, il pilastro del trattamento per la malattia.
Seelos sta usando la tecnologia di editing genico CRISPR per alterare la mutazione in un gene chiamato SNCA che codifica l’alfa-sinucleina. Quel progetto non è stato testato negli esseri umani, ma i test di laboratorio hanno rivelato che il farmaco può ridurre l’espressione genetica e proteica nei roditori.
Novartis announces a global co-development and co-commercialization agreement with UCB to bring disease-modifying therapies to people living with Parkinson’s Disease. The agreement covers UCB0599, a potential first-in-class, small molecule, alpha-synuclein misfolding inhibitor currently in Phase 2 clinical development. In addition, upon completion of the ongoing Phase 1 program, there is an opt-in to co-develop UCB7853, an anti-alpha-synuclein antibody. Both assets could transform care for 10 million people living with Parkinson’s Disease worldwide given the lack of disease-modifying therapies
