Hemgenix è un farmaco usato per il trattamento di adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente 
grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di fattore IX (una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per arrestare il sanguinamento).
Denominazione comune internazionale: etranacogene dezaparvovec.
Questo medicinale è stato classificato come medicinale orfano. Ciò significa che è stato sviluppato per l’uso contro una condizione rara, pericolosa per la vita o cronicamente debilitante. In Italia ci sono 890 emofilici B
Questo medicinale ha ricevuto recentemente da EMA un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Ciò è stato concesso nell’interesse della salute pubblica perché il medicinale risponde a un’esigenza medica insoddisfatta e il vantaggio della disponibilità immediata supera il rischio derivante da dati meno completi di quelli normalmente richiesti (si veda rapporto valutazione).
La cifra che servirà per acquistarlo si aggira intorno ai 3,5 milioni di dollari in USA per ogni singolo paziente. Hemgenix si colloca in cima alla classifica dei farmaci più costosi:
- Upstaza (3 milioni di dollari);
- Skysona (3 milioni di dollari);
- Libmeldy (2,8 milioni di dollari);
- Zynteglo (2,8 milioni di dollari);
- Zolgensma (2,1 milioni di dollari).
I ricercatori avrebbero stimato che il costo per ogni paziente con malattia da moderata a grave si aggira tra i 21 e i 23 milioni di dollari. Il nuovo farmaco, che si somministra una volta sola, avendo dimostrato di 
essere in grado di ridurre considerevolmente gli episodi di sanguinamento associati all’emofilia B in metà dei soggetti testati, potrebbe quindi far risparmiare comunque milioni di dollari in spese mediche.
Il vantaggio è che il medicinale viene iniettato una tantum e in una singola dose. Il trattamento è destinato esclusivamente agli adulti. All’interno dell’organismo il medicinale viene trasportato da un vettore a base virale (adenovirus AAV5) ed è progettato per fornire Dna alle cellule del fegato. L’informazione genica presente nell’innovativo farmaco fornisce così le “istruzioni” per costruire il fattore IX mancante ai fini della coagulazione. Queste istruzioni genetiche rimangono nelle cellule bersaglio, ma generalmente non diventano parte del DNA di una persona. Una volta consegnate, le nuove istruzioni genetiche consentono al sistema cellulare di produrre livelli stabili di fattore IX.
Per approfondire: La Food and drug administration (Fda) ha approvato il farmaco più costoso al mondo
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